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重磅!FDA正式批准诺华CAR-T免疫疗法上市

美国食品和药品管理局(FDA)8月30日宣布,诺华公司的CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel)正式获批,这成为全球首个获批的CAR-T疗法。Kymriah主要用于治疗3岁-25岁的急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性患者。

 

新的篇章,新的希望!

Kymriah是人类历史上批准的首款CAR-T疗法,FDA批准的首款基因疗法,从此治疗肿瘤将迈进一个全新的时代!美国FDA生物制品评估和研究中心(CBER)负责人Peter Marks博士说道:“Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案,还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。”上述官网消息称,在权衡了收益、风险后,美国FDA决定批准它,为特定患者群体带来新的治疗希望。

世界上第一例接受CAR-T疗法的小女孩Emily在5年后来到ODAC审评会现场,成为CTL019直接的疗效证据。诺华的成功让业内沸腾,并将这一天称为“CAR-T日”

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宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心Kymriah治疗方法发明团队部分成员

左一Carl June博士,左二任江涛博士


 

治疗费用47.5万美元,但风险不能完全忽视!

诺华称为Kymriah定价为47.5万美元,接近此前分析师预测价格范围40-75万美元。诺华称第一个月内将在20个中心提供Kymriah,随后将增加到35个中心。47.5万美元对于普通家庭来接,无异于天价。诺华目前正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按疗效付费”的定价方案。

Kymriah通过基因改造的自体T细胞发挥疗法,需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞,最后回输患者体内进行治疗。特别提醒的是,CAR-T是一种高度个性化的方法,每个人的细胞和接受过的治疗都不同,许多患者在接受CAR-T治疗前已经接受过各种治疗方法,如骨髓移植手术、化疗、靶向治疗等,因此所获得的T细胞的制备和编程可能会各有各异。

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FDA警示用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。CAR-T治疗过程中会释放出很多杀伤肿瘤细胞的细胞因子,副作用通常表现为发烧、低血压、脑水肿等,此前在评估会议上专家也提出诸多需要关注的问题,包括T细胞的制备、有效性,生产质控和安全性,癌症复发,毒副作用等。

 

倾听行业声音

腾博tengbo9885生物CEO贺小宏博士表示“免疫治疗将给癌症治疗带来革命性影响,为众多患者带来福音;同时我们应该对目前的成功保持理性,因为降低免疫治疗副作用、标准化流程建立、高昂的治疗费用等问题还急需解决。腾博tengbo9885生物一直致力于免疫疗法的开发与研究,团队已经成功研发了更稳定、更简单、更低费用的通用型免疫疗法(UCART),将会把现有免疫疗法推向一个全新的高度。”

 FDA专员Scott Gottlieb博士说:“我们正在进入一个新的医疗创新前沿,能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症,基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点”。

       诺华现任CEO Joseph Jimenez表示:“我们与宾夕法尼亚大学(Universityof Pennsylvania)合作开发免疫疗法Kymriah再次验证了我们改变癌症治疗的承诺。”

      凭借Kymriah的成功上市,诺华再次在CAR-T治疗的三巨头(诺和,JUNO, KITE)的竞赛中实现超车。此前两天,吉利德Gilead与Kite制药联合宣布,吉利德将以119亿美元的现金价格收购Kite,预计整个交易将在2017年第四季度完成。吉利德与KITE联合,让整个免疫治疗行业充满想象;未来三巨头的竞争还将继续,无疑也将会加速整个免疫行业的发展。受FDA批准诺华制药CAR-T细胞疗法上市的利好影响 吉利德股价今天应声上涨超5%,可谓“因祸得福”。

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